搜索到1150篇“ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症“的相关文章
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症被引量：1
- 2006年
- 林果为
- 关键词：阵发性平均发病率溶血性疾病获得性患病率
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿
- 1995年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿广东省人民医院（５１００８０）黄梓伦１病因和发病机制阵发性睡眠性血红蛋白尿（ＰＮＨ）的病因未明。为一后天获得性血管内溶血，无家族性。正如病名所示，过去认为本病是以典型的睡眠性血红蛋白尿发作为特征，但随着时间的推移，对越来越多病例...
- 黄梓伦
- 关键词：睡眠性血红蛋白尿
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿
- 1990年
- 现在普遍认为阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是异常造血克隆扩增的结果,此异常克隆可能是由体细胞突变形成的.尽管在某些病人中它几乎构成造血组织的全部,但在大多数病人都是异常克隆和残存正常造血共存的.然而,此病本身并非进袭性的,
- Rotoli B
- 关键词：血红蛋白尿病理
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿
- 1989年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿(简称PNH)是一种获得性红细胞膜缺陷疾病。其特征是红细胞对活化补体敏感,导致慢性血管内溶血,可伴有与睡眠有关的间歇性血红蛋白尿发作和全血细胞减少。据日本资料统计,发病率为0.1～0.3/10万。本病在我国北方并不罕见,据牡丹江地区5个县10年流行病学调查,其平均发病率为0.12/10万,患病率为0.69/10万。
- 林果为
- 关键词：血红蛋白尿
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制治疗研究进展
- 2025年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)为一获得性克隆性造血异常,以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗,生活质量差,死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程,在改善临床症状的同时,明显降低严重并发症的发生,提高了患者的生存率。尽管C5抑制剂在控制血管内溶血(IVH)和提高血红蛋白(HGB)水平方面效果显著,但是上游补体成分C3介导的血管外溶血(EVH)使得近半数治疗患者仍需要输血。上游补体抑制剂在控制IVH的同时,减少了C3片段的沉积,从而解决EVH的问题,进一步改善了PNH患者的临床结局。但是,由于补体激活的级联反应以及上游补体抑制剂治疗后PNH红细胞的比例累积增加,可能会增加发生更为严重的突破性溶血事件的风险。此外,补体抑制剂可能会增加感染风险,这也是当前需要关注的问题。
- 史忆萌张凤奎
- 关键词：血管内溶血补体抑制剂阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH自然病程
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症经济学评价系统综述
- 2025年
- 目的:了解国内外阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)经济学评价的研究进展,为后续研究和支付决策提供参考。方法:计算机检索中国知网、万方、维普、中国生物医学文献数据库、PubMed、Web of Science、Cochrane Library、Embase、EBSCO、Scopus等数据库及国际卫生技术评估网站,搜集PNH的药物经济学研究,检索时限为建库至2023年8月31日。结果:初检共获得342篇文献,最终纳入10篇,包括5篇药物经济学评价和5篇卫生技术评估报告,均是基于模型的成本-效用分析。文献质量整体较好,包含支持治疗、依库珠单抗、Ravulizumab和Pegcetacoplan 4种治疗方案。对于经典型PNH患者,依库珠单抗与支持治疗相比不具有经济性。对于成人PNH患者,Ravulizumab较依库珠单抗为绝对优势方案。对于接受C5补体抑制剂稳定剂量治疗≥3个月但贫血状态仍未改善的PNH患者,Pegcetacoplan与依库珠单抗相比,是绝对优势方案,与Ravulizumab相比的经济性尚无一致结论。结论:PNH补体抑制剂价格昂贵,较难具备经济学优势,未来仍需基于中国环境开展卫生技术评估,为卫生决策提供高质量证据,进而改善我国PNH临床诊疗水平,降低患者家庭和卫生体系的经济负担。
- 宋泽华刘世贤李顺平李顺平王瑞雪窦蕾陈豪
- 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症经济学评价卫生技术评估
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿致复杂性脑血管病一例
- 2025年
- 患者,女,78岁,因“头痛发热4天”于2020年9月8日收入我院。患者4天前无明显诱因突发全头部持续性胀痛,轻中度,活动后头痛加重,伴发热,最高体温38.0℃,伴视物不清,无恶心呕吐。既往有高血压病史,血压控制可。个人史和家族史无特殊。入院体格检查:T 37.8 ℃、P 96 次/分、R 20 次/分、Bp 120/89 mmHg, 右侧视野缺损,不全命名性失语,右上肢肌力4级。
- 黄超朱佳慧戴艺杰唐波何旭东
- 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿颅内静脉血栓形成出血性脑梗死
- 糖皮质激素治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的局限性与挑战
- 2025年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞疾病,多起病于青壮年,特征是骨髓衰竭、持续的血管内溶血和血栓形成,均可引起严重的终末器官损伤,增加早期死亡的风险,造成患者严重的疾病负担。在我国,针对PNH患者的治疗尚未与国际同步,糖皮质激素仍然是临床常规用药。然而,糖皮质激素对于PNH溶血的控制机制并不明确,缺少支持其使用的循证医学数据和临床获益经验,且长期使用糖皮质激素显著增加患者不良反应的发生风险。鉴于PNH需要终身管理,长期糖皮质激素治疗将严重损害患者健康,国内外指南/专家共识均不建议应用糖皮质激素。本文针对糖皮质激素治疗PNH患者的局限与挑战进行论述,以促进中国PNH治疗策略的更迭。
- 韩冰
- 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症糖皮质激素
- 依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例并文献复习
- 2025年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病,其特征是由于PIG-A基因的获得性突变导致的血管内溶血和血红蛋白尿。依库珠单抗是一种C5补体抑制剂,可以抑制补体系统,从而减少红细胞的破坏,但由于经济、可及性等原因,目前中国PNH患者使用依库珠单抗的病例还罕有报道。我院最近采用依库珠单抗治疗1例病程长达11年的年轻男性PNH患者,取得了较为满意的疗效,现将患者的诊疗经过和疗效情况进行总结。
- 周茉周茉周燕邵钰
- 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗与管理专家共识
- 2025年
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病,由于基因突变导致糖基磷脂酰肌醇(GPI)锚连蛋白的丢失,造成红细胞表面的补体调节蛋白的丢失,特别是CD55(衰变加速因子)和CD59(膜攻击复合物抑制因子),使PNH红细胞被补体攻击而破坏,造成血管内溶血(IVH)、血栓形成及平滑肌功能障碍等一系列与溶血相关的症状,严重影响患者的生活质量,甚至导致死亡。传统治疗方案无法解决补体系统被异常激活的级联反应,造血干细胞移植(HSCT)曾经是PNH治愈的唯一途径。靶向补体成分的补体抑制剂可阻断补体级联反应通路,有效控制PNH的溶血及相关症状,已成为治疗溶血性PNH的一线疗法。近年来,全球多款补体抑制剂相继获批和在中国上市,更多中国患者接受了补体抑制剂治疗。本共识旨在规范和指导不同补体抑制剂在PNH领域的临床应用。
- 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组韩冰张连生张抒扬
- 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿血管内溶血
