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阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制治疗研究进展: 2025年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)为一获得性克隆性造血异常,以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗,生活质量差,死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程,在改善临床症状的同时,明显降低严重并发症的发生,提高了患者的生存率。尽管C5抑制剂在控制血管内溶血(IVH)和提高血红蛋白(HGB)水平方面效果显著,但是上游补体成分C3介导的血管外溶血(EVH)使得近半数治疗患者仍需要输血。上游补体抑制剂在控制IVH的同时,减少了C3片段的沉积,从而解决EVH的问题,进一步改善了PNH患者的临床结局。但是,由于补体激活的级联反应以及上游补体抑制剂治疗后PNH红细胞的比例累积增加,可能会增加发生更为严重的突破性溶血事件的风险。此外,补体抑制剂可能会增加感染风险,这也是当前需要关注的问题。; 史忆萌张凤奎; 关键词：血管内溶血补体抑制剂阵发性睡眠性血红蛋白尿症 PNH 自然病程

阵发性睡眠性血红蛋白尿症经济学评价系统综述: 2025年; 目的:了解国内外阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)经济学评价的研究进展,为后续研究和支付决策提供参考。方法:计算机检索中国知网、万方、维普、中国生物医学文献数据库、PubMed、Web of Science、Cochrane Library、Embase、EBSCO、Scopus等数据库及国际卫生技术评估网站,搜集PNH的药物经济学研究,检索时限为建库至2023年8月31日。结果:初检共获得342篇文献,最终纳入10篇,包括5篇药物经济学评价和5篇卫生技术评估报告,均是基于模型的成本-效用分析。文献质量整体较好,包含支持治疗、依库珠单抗、Ravulizumab和Pegcetacoplan 4种治疗方案。对于经典型PNH患者,依库珠单抗与支持治疗相比不具有经济性。对于成人PNH患者,Ravulizumab较依库珠单抗为绝对优势方案。对于接受C5补体抑制剂稳定剂量治疗≥3个月但贫血状态仍未改善的PNH患者,Pegcetacoplan与依库珠单抗相比,是绝对优势方案,与Ravulizumab相比的经济性尚无一致结论。结论:PNH补体抑制剂价格昂贵,较难具备经济学优势,未来仍需基于中国环境开展卫生技术评估,为卫生决策提供高质量证据,进而改善我国PNH临床诊疗水平,降低患者家庭和卫生体系的经济负担。; 宋泽华刘世贤李顺平李顺平王瑞雪窦蕾陈豪; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症经济学评价卫生技术评估

糖皮质激素治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的局限性与挑战: 2025年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞疾病,多起病于青壮年,特征是骨髓衰竭、持续的血管内溶血和血栓形成,均可引起严重的终末器官损伤,增加早期死亡的风险,造成患者严重的疾病负担。在我国,针对PNH患者的治疗尚未与国际同步,糖皮质激素仍然是临床常规用药。然而,糖皮质激素对于PNH溶血的控制机制并不明确,缺少支持其使用的循证医学数据和临床获益经验,且长期使用糖皮质激素显著增加患者不良反应的发生风险。鉴于PNH需要终身管理,长期糖皮质激素治疗将严重损害患者健康,国内外指南/专家共识均不建议应用糖皮质激素。本文针对糖皮质激素治疗PNH患者的局限与挑战进行论述,以促进中国PNH治疗策略的更迭。; 韩冰; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症糖皮质激素

依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例并文献复习: 2025年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病,其特征是由于PIG-A基因的获得性突变导致的血管内溶血和血红蛋白尿。依库珠单抗是一种C5补体抑制剂,可以抑制补体系统,从而减少红细胞的破坏,但由于经济、可及性等原因,目前中国PNH患者使用依库珠单抗的病例还罕有报道。我院最近采用依库珠单抗治疗1例病程长达11年的年轻男性PNH患者,取得了较为满意的疗效,现将患者的诊疗经过和疗效情况进行总结。; 周茉周茉周燕邵钰; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症

补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症浙江省专家共识(2025版): 2025年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种中青年高发病率的后天获得性罕见溶血性疾病,以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征,严重影响患者的生活质量,甚至导致死亡。补体抑制剂是治疗PNH的一线推荐药物,在国外已应用多年,近年国内也逐步上市并应用于临床。随着补体抑制剂领域的快速发展,加强对PNH的筛查、快速诊断,判断需要启动补体抑制剂治疗的患者并进行规范管理,对患者的生活质量改善、生存有着重要意义。浙江省PNH流行病学调查显示对于PNH的诊疗还有很大未被满足的临床需求。本文汇集了国内外补体抑制剂治疗PNH的临床应用和国内领域专家的临床经验,并参考浙江省相关实际情况,经过浙江省PNH工作组专家委员会讨论,形成此浙江省PNH补体抑制剂治疗专家共识,以进一步提高浙江省医务工作者对PNH的认识,推广规范诊疗。; 浙江省医学会血液病学分会浙江省PNH工作组佟红艳许改香; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制剂

用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的抗C5抗体的皮下剂量和施用: 提供了阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的临床治疗方法，所述方法包括向患者施用抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述抗C5抗体或其抗原结合片段是根据特定临床剂量方案(即，以特定剂量并根据特定给药时间表)皮下施用(或供皮下施...; L·福勒斯R·普拉丹D·L·谢里登M·瓦利X·高

伊普可泮控制依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症后非显性非急性血管内溶血1例报告并文献复习: 2025年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种后天获得性溶血性疾病,源于造血干细胞PIG-A基因突变,导致造血细胞表面缺乏糖基磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidylinositol,GPI)锚连蛋白,包括重要的补体调节蛋白:补体C3衰变加速因子——CD55、膜攻击复合物抑制因子——CD59,使得红细胞被补体攻击,出现血管内溶血(intravascular hemolysis,IVH)、血栓形成和器官损伤[1]。; 方宝枝余晓周一飞沈秋丹袁慕知王鹏吕明恩何广胜; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管内溶血

一种阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗用辅助设备: 本发明属于医疗辅助设备技术领域，且公开了一种阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗用辅助设备，包括静脉注射辅助器，所述静脉注射辅助器的顶部固定安装有透视板。本发明通过在静脉注射辅助器顶部的中间滑动安装一个滑动板，并在滑动板的最前端...; 请求不公布姓名请求不公布姓名

阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024): 2024年; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种由于磷脂酰肌醇聚糖A基因突变引起细胞膜上锚链蛋白糖基磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidylinositol,GPI)表达异常所致的后天获得性克隆性造血干细胞疾病,临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭,也可出现肾功能异常、肺动脉高压、吞咽困难、胸痛、腹痛、勃起功能障碍等多系统受累的症状。由于PNH为罕见病,且临床表现异质性强,常需进行多学科协作诊疗。北京协和医院依托罕见病诊疗平台,邀请多学科临床专家,在PNH诊疗方面达成了统一意见,并形成《阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)》,以期促进PNH诊疗的标准化、规范化。; 陈苗杨辰刘紫薇曹玮张波刘鑫李景南刘炜潘杰王健郑月宏陈跃鑫李方达杜顺达宁聪陈丽萌乐偲倪俊彭敏郭潇潇王涛李宏军李融融吴彤韩冰张抒扬北京协和医院罕见病多学科协作组; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症多系统受累

依库珠单抗控制阵发性睡眠性血红蛋白尿症的溶血危机被引量：1: 2024年; 目的末端补体C5抑制剂依库珠单抗(eculizumab)被推荐为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)的一线治疗方案。本研究探索了21例PNH患者接受依库珠单抗治疗的疗效及安全性。方法使用依库珠单抗治疗21例溶血发作的PNH患者,评价患者溶血、贫血、肾功能及D-二聚体水平。结果治疗后随访中位时间7天时,患者溶血、贫血及肾功能指标改善,D-二聚体水平下降,仅1例患者需要输血。长期规律应用依库珠单抗的PNH患者,在第2剂使用后4例(4/5,80%)达到溶血控制(乳酸脱氢酶<1.5×正常值上限),第3剂使用后全部达到溶血完全控制。9例仅接受1次依库珠单抗治疗,在随访28天时3例出现突破性溶血。12例提前接受脑膜炎球菌疫苗接种,另外9例紧急治疗者接受抗生素预防感染,随访中均未发生感染。结论依库珠单抗能够有效控制PNH患者的溶血危机,改善肾功能,降低D-二聚体水平。紧急治疗未接受脑膜炎球菌疫苗接种者经预防性使用抗生素,可以避免感染。; 杨慧隋秀芳方宝枝张婷徐金格吕明恩师锦宁陈小玉宫跃敏张雅文何广胜; 关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症溶血

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