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复发难治性套细胞淋巴瘤药物经济学系统评价
2025年
目的:系统回顾复发难治性套细胞淋巴瘤药物经济学评价,为今后该疾病治疗方案的决策以及开展药物经济学评价提供参考。方法:系统检索PubMed、EMbase、The Cochrane Library、中国知网、万方数据库和维普网,搜集整理国内外复发难治性套细胞淋巴瘤的药物经济学评价相关研究,检索时限均为建库至2024年2月6日,采用2022版CHEERS量表对纳入文献进行质量评价,并对提取资料进行系统评价。结果:共纳入6篇文献,文献总符合率均在80%以上,分区生存模型是最常用的分析模型;干预组疗效数据来源于临床试验,对照组疗效数据来源于临床试验、真实世界研究文献综述,疗效数据为患者水平数据KM曲线模拟;效用多来源于已发表文献,成本均为直接成本,主要来源于已发表文献和医保数据库等;结局指标主要为质量调整生命年(quality-adjusted life years,QALYs)和生命年(life years,LYs);敏感性分析采用确定性敏感性分析和概率敏感性分析,主要影响因素为药品成本等。结论:现有的国内外复发难治性套细胞淋巴瘤的经济性评价研究数量较少,药物经济学评价报告未严格遵守CHEERS量表的要求,存在内容不完整的问题,在模型设置的研究时限、效用数据获取、成本组成等方面,仍存在一些不足之处亟待解决。
谭玉洁徐伟经天宇
关键词:药物经济学评价
贝林妥欧单抗在儿童复发难治前体B细胞急性淋巴细胞白血病中的应用被引量:1
2024年
前体B细胞急性淋巴细胞白血病(BCP-ALL)是常见的儿童血液系统恶性肿瘤,复发难治(R/R)仍是治疗中的一大难题。贝林妥欧单抗(Blinatumomab)在成人R/R ALL-B患者中已显示出良好的效果,尤其是作为造血干细胞移植的桥接工具。回顾近年来的临床试验及单臂研究,证明贝林妥欧单抗无论作为挽救还是巩固治疗在儿童R/R BCP-ALL中表现出良好的效果及安全性。
尚倩雯张乐萍
关键词:复发或难治儿童
儿童复发难治性急性髓系白血病的靶向治疗进展
2024年
近年来,随着对儿童急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)遗传特征和分子标志物认识的深入,研究人员发现了与复发难治性(relapsed or refractory,R/R)AML相关的潜在致病机制。这一发现促进了AML靶向治疗药物的开发与应用,并有望改善R/R AML患儿的预后和治疗效果。该文综述四类在儿童R/R AML的靶向治疗中取得进展的药物:靶向基因、靶向信号通路、靶向细胞表面抗原以及表观遗传抑制剂,旨在为临床医生和研究人员提供有益的参考和启示。
熊润稷金润铭
关键词:儿童急性髓系白血病复发难治靶向治疗
新药改善自体造血干细胞移植治疗复发难治性霍奇金淋巴瘤患者的生存分析
2024年
目的:探讨新药时代自体造血干细胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplantation,ASCT)治疗复发难治性(relapse or refractory,R/R)经典型霍奇金淋巴瘤(classical Hodgkin's lymphoma,cHL)的疗效。方法:回顾性分析2010年1月至2022年12月在中国医学科学院血液病医院诊治的56例挽救治疗敏感、序贯ASCT治疗的R/R cHL患者,根据挽救治疗是否包含维布妥昔单抗(brentuximab vedotin,BV)程序性死亡受体1(programmed death-1,PD-1)抑制剂分为新药组32例和非新药组24例,分析两组患者的临床特征及疗效,使用Kaplan-Meier法进行生存分析。结果:56例患者中男性35例,女性21例,中位移植年龄29(11~55)岁。中位随访时间56(2~137)个月,移植后预期5年总生存(overall survival,OS)率和无进展生存(progression-free survival,PFS)率分别为94.3%和75.8%。新药组患者的5年PFS更优(90.1%vs.59.1%,HR=0.23,95%CI:0.07~0.71,P=0.011),但OS差异无统计学意义(93.5%vs.95.5%,HR=1.2,95%CI:0.14~10.34,P=0.873)。结论:对于挽救治疗敏感的R/R cHL患者,ASCT仍然是标准的巩固治疗策略。新药在移植前、后的应用可进一步提高ASCT治疗R/R cHL患者的生存。
谢婷刘慧敏山丹丹刘薇王轶黄文阳邱录贵邹德慧
关键词:霍奇金淋巴瘤造血干细胞移植
吉列替尼治疗FLT3突变的复发难治性急性髓系白血病的应用研究
2024年
目的观察吉列替尼治疗Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)突变型复发难治性急性髓系白血病(AML)的效果及安全性。方法本文为前瞻性研究,选择南阳医学高等专科学校第一附属医院2020年6月至2022年4月期间收治的85例FLT3突变型AML患者为研究对象,经数字表法将其分为常规组(42例)和试验组(43例),常规组实施AMI常规化疗,试验组采用吉列替尼辅助治疗,所有患者治疗后均开展为期1年随访,比较两组患者的近期疗效及远期预后。结果在不同治疗方案下,试验组治疗1个周期后、2个周期后、3个周期后的β2微球蛋白(β2-MG)分别为(5.25±1.33)mg/L、(3.31±1.27)mg/L、(2.66±0.41)mg/L,均低于常规组[(6.31±2.05)mg/L、(4.49±1.88)mg/L、(3.12±0.72)mg/L];试验组的治疗总有效率为88.37%(38/43),高于常规组69.05%(29/42),差异有统计学意义(P<0.05)。试验组随访期间的中位无进展生存期(PFS)、中位总生存期(OS)分别为(7.72±2.36)个月、(10.45±2.28)个月,均高于常规组[(6.41±1.25)月、(9.11±2.72)月];试验组病情复发率及死亡率分别为23.26%(10/43)、16.28%(7/43),均低于常规组[38.10%(16/42)、30.95%(13/42)],差异有统计学意义(P<0.05)。试验组的毒副反应发生率为46.51%(20/43),略高于常规组42.86%(18/42),差异无统计学意义(P>0.05)。结论吉列替尼辅助常规化疗能改善FLT3突变型AML患者的近期疗效及远期预后,此联合疗法未明显增强副反应发生风险,具有一定推广价值。
饶洋
关键词:急性髓系白血病一线化疗
注射用贝林妥欧单抗治疗中国儿童复发难治性急性淋巴细胞白血病的成本-效果分析
2024年
目的 从全社会角度,评估注射用贝林妥欧单抗对比化疗治疗儿童复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的经济性。方法 构建包含无事件生存、复发及死亡三种健康状态的分区生存模型,基线模拟时长为20年。临床参数来源于Ⅲ期随机对照临床研究20120215,效用参数来源于上海儿童医学中心白血病患者的生命质量研究,成本参数来源于易联华招数据库、米内网数据库及国家统计局等。支付意愿阈值设定为128 547元(1.50倍2022年中国人均GDP)。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检验基础分析结果的稳健性。结果 干预组患者可获得8.74个质量调整生命年(quality adjusted life years,QALYs)、10.53个生命年(life years,LYs),相比对照组增加3.01个QALYs、3.46个LYs。同时,干预组的总成本为1 060 929元,相比于对照组增加245 719元。干预组相比于对照组的增量成本-效果比为81 623元/QALY。敏感性分析结果证实基础分析结果的稳健性。结论 贝林妥欧单抗相比化疗治疗中国儿童复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病,更具有成本-效果。
陈伟琪朱奇云孙沁怡杨照杨照
关键词:急性淋巴细胞白血病成本-效果分析
新药进一步改善自体造血干细胞移植治疗复发难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的生存
谢婷
信迪利单抗注射液联合注射用紫杉醇(白蛋白结合型)治疗复发难治性ES-SCLC的临床研究
2024年
目的:评估信迪利单抗注射液联合注射用紫杉醇(白蛋白结合型)在复发难治性广泛期(ES)小细胞肺癌(SCLC)患者二线治疗中的疗效和安全性。方法:选择2022年1月至2023年1月首都医科大学附属北京友谊医院收治的一线应用依托泊苷/铂类药物化疗后进展的ES-SCLC患者74例,根据随机数字表法分为研究组38例和对照组36例。研究组患者给予信迪利单抗注射液联合注射用紫杉醇(白蛋白结合型)治疗,对照组患者给予注射用盐酸托泊替康治疗。观察两组患者的客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)及不良反应。结果:研究组、对照组患者的ORR分别为26.3%(10/38)、13.9%(5/36)(P=0.035),DCR分别为84.2%(32/38)、72.2%(26/36)(P=0.042),中位PFS分别为6.00、3.45个月(P=0.013),中位OS分别为10.30、8.75个月(P=0.007),上述差异均有统计学意义。两组患者不良反应发生率的差异无统计学意义(P>0.05)。结论:与注射用盐酸托泊替康相比,信迪利单抗注射液联合紫杉醇(白蛋白结合型)延长了复发难治性ES-SCLC患者的生存期,且不良反应可耐受。
李卉惠李广欣赵鹏飞林海珊赵磊俞静张颖
PD-1抑制剂治疗复发难治性经典型霍奇金淋巴瘤的疗效和安全性分析
2023年
目的回顾性分析程序性细胞死亡蛋白-1(programmed cell death protein-1,PD-1)抑制剂单药联合化疗治疗复发难治性经典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)的疗效和安全性。方法共纳入2016年9月至2020年12月就诊于中国医学科学院血液病医院的35例R/R cHL患者,其中17例给予PD-1抑制剂单药治疗,另18例接受PD-1抑制剂联合化疗。回顾性分析其临床资料和随访数据,采用Kaplan-Meier法和Cox比例风险模型进行生存分析。结果35例R/R cHL患者中位年龄29(11~61)岁,男性占54.3%,62.9%的患者Ann Arbor分期为进展期,48.6%伴有结外侵犯。PD-1抑制剂治疗前的中位治疗线数为2(1~3)线。28例患者获得客观缓解[其中22例为完全缓解(CR)],客观缓解率(ORR)和CR率分别为80.0%和62.9%;其中PD-1单药治疗组的ORR和CR率分别为64.7%和58.8%,PD-1联合化疗组的ORR和CR率分别为94.4%和66.7%。18例[13例CR和5例部分缓解(PR)]患者序贯自体造血干细胞移植(auto-HSCT)治疗,其中8例患者auto-HSCT后给予PD-1抑制剂单药巩固治疗;移植后患者均获得并维持CR状态,与未序贯auto-HSCT的患者相比无进展生存(PFS)率显著升高(4年PFS率分别为100%和53.5%,P=0.041)。免疫相关的不良事件发生率为29%,仅1例患者出现≥3级不良反应,整体安全性良好。结论PD-1抑制剂治疗R/R cHL安全、有效,PD-1抑制剂联合化疗显著提高缓解率。对于挽救治疗敏感的患者,auto-HSCT巩固治疗进一步改善长期生存。
山丹丹刘慧敏刘薇黄文阳吕瑞邓书会易树华安刚徐燕隋伟薇王婷玉傅明伟赵耀中邱录贵邹德慧
关键词:复发或难治经典型霍奇金淋巴瘤
贝林妥欧单抗治疗成人复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的安全用药实践经验被引量:1
2023年
目的总结贝林妥欧单抗治疗成人复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R BCP-ALL)的安全用药实践经验。方法回顾性分析使用贝林妥欧单抗治疗的9例R/R BCP-ALL患者的临床资料,记录患者用药情况、输注中断情况、不良反应发生情况及治疗结局。结果9例患者共接受446次贝林妥欧单抗静脉输注,其中由疾病原因导致用药提前结束4次,实际按规定剂量完成用药442次。发生计划外中断输注6次(1.36%,6/442),输注中断原因包括输液泵报警、输液器脱出、药液未能及时配送到病房。9例患者均发生细胞因子释放综合征,严重不良事件2例,其中1例为肺部感染,1例为听力受损,均未发生神经系统毒性和危及生命的不良反应。随访时间0~20个月,中位随访13个月,1例患者保持完全缓解,4例患者行造血干细胞移植术(2例死亡),2例患者行姑息性化疗后死亡,2例患者回当地医院治疗后失访。结论贝林妥欧单抗药物配置过程复杂,持续输注要求严格,不良反应发生率高,要求护理人员具备较高的静脉导管维护技术和早期发现、识别不良反应的能力。
王颖莉杨润瑜邹夏蒋艳
关键词:安全用药免疫治疗

相关作者

罗盛
作品数:24被引量:34H指数:3
供职机构:温州医学院附属第一医院
研究主题:侵袭性非霍奇金淋巴瘤 复发或难治 非霍奇金淋巴瘤 联合化疗 多发性骨髓瘤
杨磊
作品数:136被引量:367H指数:9
供职机构:南通大学附属医院
研究主题:非霍奇金淋巴瘤 预后判断 胃癌 化疗 疗效观察
张会来
作品数:156被引量:624H指数:13
供职机构:天津医科大学
研究主题:预后 淋巴瘤 弥漫大B细胞淋巴瘤 非霍奇金淋巴瘤 恶性淋巴瘤
王华庆
作品数:380被引量:1,738H指数:20
供职机构:天津市人民医院
研究主题:淋巴瘤 预后 非霍奇金淋巴瘤 化疗 弥漫大B细胞淋巴瘤
沈志坚
作品数:100被引量:228H指数:7
供职机构:温州医学院附属第一医院
研究主题:氨磷汀 非霍奇金淋巴瘤 流式细胞术 再生障碍性贫血 白血病